Året 2019 vil blive husket for mange ting, fra Game of Thrones 'utilfredsstillende finale til fødslen af prins Harry og Meghan Markles første barn. Men mens popkultur og politik havde en tendens til at dominere landskabet i det sidste år, hvis du lever med en kronisk sygdom, eller hvis du er tæt på en der er, vil du huske 2019 for dets livs vekslende - og i nogle sager, livreddende - medicinske gennembrud. Fra ny behandling af prostatacancer til en pille mod jordnødeallergi, læs videre for at lære mere om nogle af de mest lovende medicinske gennembrud, vi så i 2019.
1 En ny måde at fjerne genetiske sygdomme på
Shutterstock
I år brød videnskabsfolk grundlaget med en potentiel teknik til behandling af arvelige sygdomme som Alzheimers, alkoholisme, hypertension, seglcelleanæmi, ADHD og autisme.
I oktober afslørede forskere fra Harvard og MIT en ny og forbedret måde at redigere gener, der kaldes "prime redigering." I et interview med NPR lignede kemiker og biolog David Liu, en af forskerne bag teknikken, prime redaktører til "tekstbehandlere, der er i stand til at søge efter DNA-sekvenser i mål og nøjagtigt udskifte dem." I det væsentlige, siger han, er det den genetiske ækvivalent ved at gøre et "find and erstatte" i Microsoft Word - og det kan potentielt løse op til 89 procent af sygdomsfremkaldende genetiske defekter.
2 En mulig kur mod HIV
Shutterstock
I oktober 2019 indgav genterapifirmaet American Gene Technologies (AGT) en ansøgning til den amerikanske fødevare- og lægemiddeladministration (FDA), der forsøgte at iværksætte en menneskelig undersøgelse for, hvad den mener er en længe ventet kur mod HIV. Når en person er inficeret med HIV, deaktiverer den personens T-celler — de immunceller, der har til opgave at bekæmpe virussen. AGTs terapi, der i øjeblikket kaldes AGT103-T, involverer ekstraktion af de beskadigede T-celler, genetisk modificering af dem for at gendanne deres immunfunktion og derefter returnere dem til patienten, så de kan bekæmpe virussen.
3 Begyndelsen på slutningen af aldring
Shutterstock
I 2019 gjorde anti-aging forskere ved Harvard University's Wyss Institute for Biologically Inspired Engineering betydelige fremskridt i søgen efter evig ungdom. Forskerne, inklusive den anerkendte anti-aging-ekspert George Church, PhD, offentliggjorde en undersøgelse i tidsskriftet Proceedings of the National Academy of Sciences , hvor de demonstrerede, at det en dag kunne være muligt at bremse eller vende aldring ved at bruge genterapi til at omprogrammere celler.
I undersøgelsen udstyrede kirke og hans kolleger vira med gener, der var programmeret til at fremstille forskellige proteiner, der er knyttet til forebyggelse eller vending af fire aldersrelaterede sygdomme: fedme, diabetes type 2, nyresvigt og hjertesygdom. Derefter "inficerede" mus med virusserne, som instruerede musens lever til at fremstille de nævnte proteiner og udskille dem i blodbanen. Resultaterne - vægttab hos overvægtige mus, tilbageføring af diabetes hos diabetiske mus, reduceret nyreatrofi hos mus med nyrefibrose og øget hjertefunktion hos mus med hjertesvigt - antyder en fremtid, hvor ungdom og lang levetid kun er en injektion væk.
4 Det første lægemiddel, der reducerer kognitivt tilbagegang hos mennesker med Alzheimers sygdom
Shutterstock
Biotech-selskabet Biogen annoncerede i oktober, at det søger FDA-godkendelse af et nyt lægemiddel kaldet Aducanumab. Terapien er rettet mod amyloid beta, et protein, der bygger sig op i hjernen hos mennesker med Alzheimers sygdom og menes at spille en rolle i lidelsen.
I kliniske forsøg oplevede Alzheimers patienter, der blev behandlet med Aducanumab, forbedret hukommelse såvel som en øget evne til at deltage i hverdagens aktiviteter, såsom at føre personlig økonomi, udføre husholdningsopgaver og selvstændigt rejse uden for hjemmet. Hvis godkendt, ville Aducanumab blive den første terapi til at reducere den kliniske tilbagegang af Alzheimers sygdom og den første til at demonstrere, at fjernelse af amyloid beta giver positive kliniske resultater for Alzheimers patienter.
5 Et knogler, der bygger nyt lægemiddel mod osteoporose
Shutterstock
De 54 millioner amerikanere, der lider af osteoporose eller på anden måde svage knogler, modtog gode nyheder i april, da FDA godkendte et nyt lægemiddel kaldet Evenity. Lægemidlet er designet til behandling af osteoporose hos postmenopausale kvinder med stor risiko for brud. Det er det første og eneste af sin art - ikke kun reducerer det knogletab, men det kan også hjælpe med at opbygge ny knogle.
6 Verdens første digitale inhalator
Shutterstock
I tilfælde af et astmaanfald kan inhalatorer være livreddende - men kun hvis de bruges korrekt. For at sikre, at de er det, har Teva Pharmaceuticals skabt, hvad den siger, er verdens første og eneste digitale inhalator med indbyggede sensorer, der opretter forbindelse til en mobilapp for at give korrekt brugsinformation til mennesker med astma og KOLS.
Enheden, kaldet ProAir Digihaler, modtog FDA-godkendelse i december 2018 og blev tilgængelig i 2019. Hver gang en patient bruger det, måler og registrerer enheden data, der kan bruges til at sikre korrekt inhalationsanvendelse.
7 Et lovende lægemiddel mod prostatacancer
Shutterstock
På det årlige møde i 2019 i American Society of Clinical Oncology (ASCO) præsenterede forskerne resultaterne af et klinisk forsøg, hvor de studerede virkningen af medikamentet olaparib på mænd med prostatacancer. Medicinen er målrettet og hæmmer et enzym, som kræftceller har brug for for at vokse. Resultaterne? Det orale lægemiddel, som allerede er godkendt til behandling af bryst- og æggestokkræft, forsinkede udviklingen af prostatacancer hos 80 procent af mænd med en bestemt type mutation.
"Selvom mænd i forsøget havde fremskreden, stærkt forbehandlet prostatacancer, forsinkede olaparib progression af sygdommen hos disse patienter i en median på 8, 3 måneder, med 35 procent fri for progression i mere end et år, " ifølge en rapport fra ASCO.
8 Og også for kræft i bugspytkirtlen
Shutterstock
Lægemidlet olaparib udviste lige så meget løft for bugspytkirtlen i 2019, som det gjorde for prostata. I juni offentliggjorde forskere resultaterne af et internationalt lægemiddelforsøg, der testede effektiviteten af olaparib hos mennesker med metastatisk kræft i bugspytkirtlen, en sen fase af sygdommen, der har en fem-års overlevelsesrate på mindre end tre procent. I medikamentforsøget, kaldet Pancreas Cancer Olaparib On igangværende (POLO) forsøg, var den tid, en patient levede med sygdommen uden at det blev værre, dobbelt så lang for dem, der blev behandlet med olaparib, som det var for dem, der blev behandlet med en placebo: 7.4 måneder sammenlignet med 3, 8 måneder.
9 En enklere screening for livmoderhalskræft
Shutterstock
Selvom det plejede at være den førende årsag til kræftdødsfald hos kvinder, er livmoderhalskræftens dødelighed faldet markant takket være rutinemæssige papudstrygninger. Men en april-undersøgelse offentliggjort i BMJ Open vil potentielt gøre det endnu lettere at få screenet for livmoderhalskræft. Selvom der er behov for flere forsøg, konkluderede forskere fra University of Manchester, at enkle og ikke-invasive urinforsøg derhjemme kan være lige så effektive til screening for livmoderhalskræft som papudstrygning.
10 Og en blodprøve for brystkræft
Shutterstock
Brystkræft er nu den mest almindelige kræft blandt kvinder. Screening for det udføres typisk med et mammogram - men ligesom papudstryk kan disse være ubehagelige, for ikke at nævne dyre. Heldigvis kunne en gruppe af britiske forskere have fundet en måde at teste for brystkræft sans mammograms. I deres undersøgelse præsenteret på National Cancer Research Institute Cancer Conference i 2019 viste forskere fra University of Nottingham, at en simpel blodprøve kunne være i stand til at opdage brystkræft hos kvinder op til fem år, før de bliver symptomatiske.
11 En transformativ behandling af cystisk fibrose
Shutterstock
I oktober godkendte FDA et nyt lægemiddel til behandling af cystisk fibrose. Medikamentet kaldes Trikafta og er målrettet mod forskellige genmutationer, der samlet er ansvarlige for ca. 90 procent af tilfælde af cystisk fibrose. Hos mennesker, der har disse mutationer, producerer kroppen et defekt protein, der er kilden til komplikationer af cystisk fibrose. Trikafta hjælper den defekte proteinfunktion for at lindre cystisk fibrose symptomer. For de mere end 30.000 mennesker, der lever med cystisk fibrose i USA, er Trikafta det første lægemiddel, der kan behandle den underliggende årsag til deres sygdom.
12 En pille, der gør jordnødder sikre for mennesker med allergi
Shutterstock
Selv om jordnødderallergier kan være dødelige, er der desværre ingen FDA-godkendt behandling for dem. Men det kan snart ændre sig: I september anbefalede et FDA-rådgivende udvalg, at organisationen godkendte Palforzia, en oral immunterapi, der administrerer små daglige doser jordnødeprotein til børn og teenagere med jordnødeallergi.
Doseringen, som gradvist stiger over en periode på måneder, er designet til at opbygge tolerance i immunsystemet, hvilket reducerer hyppigheden og sværhedsgraden af allergiske reaktioner. Som et resultat skulle individer, der tidligere har haft en farlig reaktion på jordnødder, være i orden, hvis de ved et uheld udsættes.
13 Kunstig intelligens, der kan registrere kollapsede lunger
Shutterstock
I disse dage godkender FDA ikke kun medicin og medicinsk udstyr. Med fremkomsten af kunstig intelligens godkender den også computeralgoritmer, der kan trænes til at stille nøjagtige diagnoser ved hjælp af medicinske billeder.
I 2018 godkendte FDA 23 AI-algoritmer til brug i medicin, og organisationen fortsatte med at godkende nye algoritmer i 2019. En af de nyeste løsninger for at få et FDA-knudepunkt var Critical Care Suite fra GE Healthcare. Godkendt i september bruger det AI til at scanne røntgenbilleder og opdage sammenklappede lunger, en dødelig tilstand, der rammer cirka 74.000 amerikanere hvert år.
14 Og et banebrydende skridt mod laboratorievoksne lunger
Shutterstock
Forskere ved Columbia University kom tættere på at kurere patienter med kroniske luftvejssygdomme i år, da de brugte transplanterede stamceller til med succes at vokse nye lunger i musembryoner. Som beskrevet i et november-papir, der blev offentliggjort i Nature Medicine , besluttede forskerne at drage fordel af at udvikle musembryos 'medfødte evne til at vokse organer på egen hånd og implantat donorstamceller i dem, der derefter blev til fuldt funktionelle lunger. Denne undersøgelse beviser, at det i fremtiden kunne være muligt at bruge dyr til at generere nye, sunde lunger til mennesker.
15 Verdens første 3D-trykte menneskelige hjerte
Shutterstock
I september blev BIOLIFE4D det første amerikanske firma, der 3D udskrev et mini-menneskehjerte med den nøjagtige struktur af et fuld størrelse hjerte og mange af de samme funktioner. Det er en vigtig milepæl mod virksomhedens ultimative mål: 3D-udskrivning af menneskelige hjerter i fuld størrelse, der kan bruges af kirurger i transplantationer og af farmaceutiske virksomheder til sikrere, hurtigere test af nye hjerteterapier.
16 En ny måde at diagnosticere leversygdomme på i det tidlige stadium
Shutterstock
I oktober 2019 afslørede forskere fra Georgia State University, at de havde opdaget den første effektive, ikke-invasive metode til at opdage og diagnosticere leversygdomme på et tidligt tidspunkt. Deres metode anvender et nyt farvestof i MR-test, kendt som ProCA32.collagen1, der er målrettet mod overekspression af kollagen hos mennesker med en leversygdom på et tidligt stadium. Sammenlignet med konventionelle kontrastmidler er ProCA32.collagen1 dobbelt så nøjagtig og kan påvise tumorer, der er 100 gange mindre. Det kræver også en markant lavere dosis, hvilket gør det mere sikkert for patienter.
17 Den første nye mesotheliombehandling på 15 år
Wavebreakmedia / iStock
En af medicinerne, som FDA godkendte i 2019, var NOVO-TTF100L, den første nye behandling af mesotheliom på over 15 år. Ifølge Colin Ruggiero, en sundhedsforfatter på Mesothelioma.com, er NOVO-TTF100L en bærbar enhed, der bruger elektriske felter, der er indstillet til specifikke frekvenser for at forstyrre opdelingen og væksten af kræftceller. I et klinisk forsøg var den gennemsnitlige overlevelsesfrekvens for patienter behandlet samtidigt med NOVO-TTF100L og kemoterapi ca. 18 måneder.
18 En ny tuberkulosevaccine til voksne
Shutterstock
Selvom en tuberkulosevaccine (TB) har eksisteret siden 1921, er den kun effektiv hos babyer og børn. I oktober meddelte forskere ved GlaxoSmithKline (GSK) imidlertid, at de havde gjort store fremskridt hen imod udvikling af en meget tiltrængt TB-vaccine til voksne.
I kliniske forsøg, der fandt sted i tre afrikanske lande - Kenya, Sydafrika og Zambia - forhindrede vaccinen TB-infektion hos cirka halvdelen af de mennesker, der modtog den. Selv hvis det kun fungerer halvdelen af tiden, kan vaccinen redde millioner af liv. "Disse resultater viser, at det globale samfund for første gang i næsten et århundrede potentielt har et nyt værktøj til at hjælpe med at yde beskyttelse mod tuberkulose, " sagde Thomas Breuer, MD, medicinsk chef for GSK Vaccines, i en erklæring.
19 Øget støtte til telementale sundhedsydelser
Shutterstock
Selvom de fleste medicinske gennembrud er produktet af ny videnskab eller teknologi, stammer nogle også fra forbedret politik. Sådan er tilfældet med telemental sundhed, AKA online terapi, der fik stor trækkraft i 2019 takket være en kombination af teknologi og politik.
"Væksten af telehelse i det mentale sundhedsrum er en relativt enkel, innovativ, omkostningseffektiv og praktisk måde at tackle epidemien med stigende bekymringer om mental sundhed, " forklarer Rahul Mehra, MD. I juli 2019 oprettede hans organisation, National Center for Performance Health (NCPH) eCARE4KIDS, et telekonferenceprogram, der betjener offentlige skolebørn i Florida.
Men det er ikke kun børn eller Floridians, der ser disse fremskridt. En oktoberundersøgelse af sundhedsvæsenets advokatfirma Epstein Becker Green viste, at alle 50 stater nu leverer et niveau af Medicaid-dækning for telehelsetjenester. Selv kongressen ser fordelen: I februar indførte den loven om udvidelse af mental medicinsk telemedicin, som, hvis vedtaget, giver alle Medicare-modtagere adgang til telementale sundhedsydelser i deres hjem.
